Ricerca scientifica, sono le staminali neurali la svolta per la cura della sclerosi multipla?

Grande passo in avanti per la ricerca scientifica in relazione alla cura della sclerosi multipla, malattia neurodegenerativa che colpisce il sistema nervoso centrale. È stato necessario attendere quasi sette anni, dal 2017 al 2023, prima di coglierne gli sviluppi di una sperimentazione sviluppata e condotta dall’IRCCS Ospedale San Raffaele che ha di fatto dato avvio al percorso di un’innovativa terapia cellulare per pazienti con forme progressive di sclerosi multipla.

Nella primavera del 2017, nell’ambito dello studio STEMS, coordinato dal professor Gianvito Martino, direttore scientifico dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, a un paziente affetto da sclerosi multipla progressiva in stadio avanzato è stata somministrata una terapia a base di cellule staminali neurali (del cervello). Oggi, sulla rivista Nature Medicine, sono stati diffusi i risultati dello studio clinico: i medici e ricercatori dell’Unità di ricerca di Neuroimmunologia e del Centro Sclerosi Multipla dell’IRCCS Ospedale San Raffaele hanno dimostrato la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Hanno osservato inoltre una riduzione dell’atrofia cerebrale nei pazienti trattati con il maggior numero di cellule staminali neurali e una variazione del profilo liquorale in senso pro-rigenerativo dopo il trattamento. Si tratta tuttavia di esiti che dovranno essere confermati su un gruppo più ampio di pazienti.

Non essendo ancora note le cause di questa patologia, attualmente non è purtroppo possibile avviare un percorso di prevenzione, tanto è vero che la diagnosi si basa principalmente sull’osservazione dei segni e della sintomatologia riportata dal paziente. Come informano dal San Raffaele, la straordinarietà di questa prima sperimentazione è data dall’utilizzo di una terapia cellulare avanzata innovativa a base di cellule staminali neurali mai utilizzate fino ad oggi in pazienti a cui è stata diagnosticata la sclerosi multipla. Tali cellule, a differenza delle staminali ematopoietiche (utilizzate nelle forme recidivanti remittenti di malattia, ma inefficaci nelle forme progressive) e delle cellule staminali mesenchimali (che non hanno mostrato benefici in pazienti con sclerosi multipla progressiva), hanno mostrato negli studi pre-clinici condotti in laboratorio di poter avere un elevato potenziale pro-rigenerativo una volta trapiantate. Le cellule staminali neurali rappresentano una strategia terapeutica promettente per una malattia come la sclerosi multipla, in cui sono molteplici i meccanismi che contribuiscono alla progressione della disabilità e su cui bisogna intervenire per sviluppare un trattamento efficace.

Non c’è una fascia anagrafica in cui la sclerosi multipla si presenta. Ad oggi infatti questa patologia insorge in ogni età della vita, ma i soggetti maggiormente colpiti risultano essere quelli tra i 20 e i 40 anni, le donne risultano in numero doppio rispetto agli uomini. La prognosi è variabile: la forma più comune è caratterizzata da fasi in cui la patologia si manifesta intervallata da fasi di remissione di diversa durata. Nelle prime fasi della malattia la regressione dei segni risulta completa, ma con l’avanzare del tempo i sintomi persistono dando vita a invalidità progressiva.