La cecità combattuta da un farmaco inventato da Rita Levi Montalcini

Anche i pazienti italiani potranno accedere alla cura della cheratite neutrofica, patologia che porta alla cecità, grazie a un farmaco inventato da Rita Levi Montalcini.

La cura della cheratite neurotrofica da oggi trova una propria e inedita soluzione sul mercato farmacologico. Con la pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale, infatti, entra in commercio dopo il via libera dell’Agenzia italiana del farmaco un medicinale biotecnologico – molto simile a un collirio – (Oxervate, nome commerciale del principio attivo canegirem) che lenirà una patologia dell’occhio che provoca la completa cecità. Madre di questo farmaco è Rita Levi Montalcini, neurologa, accademica e senatrice a vita, Premio Nobel per la medicina nel 1986, morta il 30 dicembre del 2012.
A distanza, dunque, di pochi anni dalla scomparsa della scienziata, adesso anche i pazienti italiani potranno accedere alla cura: si tratta del primo farmaco  al mondo autorizzato per questa indicazione. Già nel 2014, inoltre, cinquanta pazienti con una rara malattia della retina testarono il collirio a base del Nerve Growth Factor, la molecola che valse il Premio Nobel per la medicina a Levi Montalcini.

Alla base di cenegermin ci sono decenni di ricerca: uno studio avviato proprio nel laboratorio della scienziata torinese che scoprì il nerve growth factor (Ngf), altrimenti noto come ‘fattore di crescita nervoso’, una piccola proteina segnale coinvolta nello sviluppo del sistema nervoso nei vertebrati, e composta da due unità di 118 aminoacidi. Questa scoperta, inoltre, potrebbe riguardare anche altre malattie anche se al momento tutti gli studi sono stati incentrati sulla vista, e più in generale limitati entro il settore specifico dell’oculistica. Il tutto ebbe inizio quando Rita Levi Montalcini intorno agli anni ’90 ravvisò gli effetti della sua proteina su una piccola paziente. In seguito, Dompé, azienda biofarmaceutica, investì nel progetto sviluppando in tal modo il farmaco oggi arrivato nel mercato italiano.
Cenegermin è il nome del principio attivo del farmaco ed è la versione ricombinante del nerve growth factor (Ngf) umano, sviluppata e messa a punto attraverso un processo produttivo biotecnologico originale di Dompé. Si tratta di una proteina simile a quella naturalmente prodotta dal corpo umano, coinvolta nello sviluppo, nel mantenimento e nella sopravvivenza delle cellule nervose. Somministrato sotto forma di gocce oculari in pazienti con cheratite neurotrofica moderata o grave, questo collirio può aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell’occhio e a riparare il danno della cornea. In pratica stimola lo sviluppo, il mantenimento e la sopravvivenza delle cellule nervose e a riparare il danno della cornea.
Questo farmaco è stato perfezionato presso il Polo di Ricerca e produzione Dompé dell’Aquila grazie alla tecnologia del Dna ricombinante, con l’utilizzo di batteri in cui viene introdotto un gene che permette ai batteri stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano. Il farmaco avendo ricevuto dall’Aifa il requisito di innovazione terapeutica, è stato quindi inserito nel fondo per i farmaci innovativi.
La retinite pigmentosa è una malattia genetica degenerativa per la quale fino ad ora non c’è mai stata una cura. Nel mondo una persona su 4 mila, incontra questa patologia nel corso dell’adolescenza. Le cellule colpite sono i fotorecettori: i coni e i bastoncelli, che hanno il compito di cogliere il segnale visivo per  inviarlo al cervello.