Leucemia Mieloide Acuta, al Bambino Gesù nasce la sperimentazione di una nuova terapia con cellule geneticamente modificate

Annualmente colpisce circa 70 bambini solo in Italia e fa parte della famiglia dei tumori del sangue più aggressivi che conosciamo. Si tratta della leucemia mieloide acuta, patologia che interessa il 20% delle leucemie pediatriche. Con ogni probabilità sarà il Policlinico Gemelli ad avviare la prima sperimentazione in Europa della terapia genica con cellule CAR-Natural Killer, con relativo sviluppo di nuove metodiche diagnostiche per la leucemia mieloide acuta (LMA). Lo comunica lo stesso nosocomio della Santa Sede confermando l’impegno dei ricercatori di “PALM” (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), la nuova Rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico coordinata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e sostenuta con oltre 3 milioni di euro da Fondazione Umberto Veronesi.

Il progetto di ricerca e sviluppo di terapie innovative avrà una durata quinquennale e coinvolgerà l’Ospedale Pediatrico come Centro di riferimento, il Laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica Oncoematologica di Padova, il Dipartimento di oncologia sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e il Department of Leukaemia dell’MD Anderson Cancer Center (Houston, USA) come Centri collaboranti e contributivi allo svolgersi del progetto.

I ricercatori del network si dedicheranno: all’identificazione di nuove alterazioni molecolari predittive di outcome; alla scoperta dei meccanismi responsabili della resistenza alle cure o delle ricadute di malattia e alla messa in atto di sperimentazioni cliniche basate sull’uso delle cellule CAR- Natural Killer per i pazienti con LMA recidiva e/o refrattaria.  L’attività della Rete inoltre contribuirà a ottimizzare il trattamento dei bambini italiani con diagnosi di LMA e dei pazienti pediatrici dei Paesi Europei che adottano il protocollo internazionale per la cura di questa malattia ematologica rara.

La leucemia mieloide acuta è un tumore raro del sangue che origina nelle cellule staminali presenti nel midollo osseo e si sviluppa rapidamente diffondendosi in tutto l’organismo. Rappresenta il 20% di tutti i casi di leucemia acuta osservati in età pediatrica. La LMA è una malattia ancora non del tutto caratterizzata dal punto di vista genetico e molecolare, così come rimangono da chiarire compiutamente i meccanismi che portano allo sviluppo di forme recidivanti e refrattarie ai trattamenti convenzionali.